Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é o nome dado a uma doença rara que afeta o sistema sanguíneo e que acomete cerca de uma pessoa a cada um milhão, geralmente entre 30 e 50 anos de idade. Para cuidar dos brasileiros com esta doença, o Ministério da Saúde produziu um documento que orienta profissionais de saúde sobre o diagnóstico e tratamento ofertado no Sistema Único de Saúde (SUS).

O documento prevê a realização do exame de citometria de fluxo para o diagnóstico da doença, a realização de transplante de células-tronco hematopoiéticas (que pode levar à cura) e a administração de vacina para prevenção de doenças meningocócicas que podem surgir após o início do uso do medicamento eculizumabe (soliris) – indicado para interromper a evolução da HPN.

O documento traz informações a profissionais de saúde, gestores do SUS e pacientes sobre a doença, critérios para o diagnóstico e como deve ser realizado o tratamento e acompanhamento de pessoas com HPN, incluindo as opções terapêuticas hoje existentes no SUS para reduzir complicações, como corticoides, transfusão sanguínea, medicamentos imunossupressores (para evitar rejeição de órgãos após transplante) e anticoagulantes (que impedem a formação de coágulos no sangue). Além disso, apresenta a indicação e formas de uso do medicamento eculizumabe, incorporado no SUS em dezembro de 2018 para os pacientes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna, o que iniciou a construção do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da doença.

Elaborado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologia no Sistema Único de Saúde (Conitec), o documento passou por consulta pública para que pesquisadores, associações, pacientes e interessados no tema pudessem contribuir para a sua formulação.

Incorporação de novas tecnologias no SUS

O exame de Citometria de Fluxo ajudará no diagnóstico preciso da doença. Trata-se de um método utilizado para contagem, classificação e análise das células. A literatura internacional aponta que este exame é considerado padrão em outros países do mundo para o diagnóstico laboratorial da HPN e para o monitoramento da evolução da doença.

Já o transplante de células-tronco hematopoiéticas é uma técnica utilizada no tratamento de várias doenças do sangue. O procedimento consiste em fornecer ao paciente as células-tronco que podem ser retiradas do próprio paciente, de um doador compatível ou até mesmo de células do cordão umbilical. Assim, as células-tronco doadas, que são saudáveis, vão se abrigar na medula óssea, estimulando a produção de novas células sanguíneas normais. Estudos apontam que o transplante tem alto potencial de cura para os pacientes com HPN.

Já a incorporação da vacina Meningocógica ACWY para pacientes tratados com eculizumabe, usado no tratamento da HPN, se deve ao fato do uso do medicamento estar associado a um risco aumentado de infecções meningocócicas, causadas pela bactéria meningococos, que pode levar a meningite. A vacina contempla os sorotipos mais prevalentes no país.

Sobre a HPN

A Hemoglobinúria paroxística noturna é definida como uma anemia crônica, provocada por um defeito na formação da membrana das hemácias, que são glóbulos vermelhos presentes no sangue responsáveis por transportar oxigênio a todas as células do organismo. O termo noturno está relacionado ao período em que se observa, nas pessoas com a doença, a maior taxa de destruição das hemácias.

As pessoas com HPN têm chance aumentada de desenvolverem trombose – formação de coágulo nas veias ou artérias que impede a passagem do sangue), hipertensão pulmonar e comprometimento da função renal. Também podem desenvolver infecções decorrentes da diminuição dos glóbulos vermelhos no sangue (anemia) e síndrome mielodisplásica (um tipo de câncer onde a medula óssea produz células defeituosas ou imaturas).

Os principais sintomas da hemoglobinúria paroxística noturna são: primeira urina muito escura devido à elevada concentração de glóbulos vermelhos na urina; fraqueza; sonolência; cabelos e unhas fracas; dor muscular; infecções frequentes; enjoo; dor abdominal; disfunção erétil masculina e diminuição da função renal.